미국 식품의약국(FDA)은 지금까지 가장 비싼 약품인 혈우병 B 유전자 치료제를 승인했습니다. 칼라일 회사 (CSL) and 유니큐어 (큐어) — QURE 주식은 수요일 급등했습니다.
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한편, 바이오 마린 (BMRN) 주가는 FDA가 혈우병 A 유전자 치료법을 논의하기 위한 자문위원회 회의를 열지 않겠다고 발표한 후 폭발했습니다. 이 고문은 실험용 약물의 이점과 위험을 논의한 후 FDA에 구속력 없는 권장 사항을 제시합니다. BioMarin의 Roctavian은 이미 유럽에서 승인을 받았습니다.
On 오늘날의 주식 시장, QURE 주식은 14.6% 상승한 26.36을 기록했습니다. 이는 화요일의 7.1% 급등에서 주가 상승을 연장했습니다. 주가는 구매 포인트 에 따르면 통합 중 25.91에서 MarketSmith.com.
BioMarin 주식은 7.3% 상승한 97.79를 기록했습니다. 이로 인해 BioMarin 주식은 이중 바닥 베이스 92.86에 항목이 있습니다.
QURE 주식: 가격이 기대 이상입니다
UniQure의 주입은 현재 Factor IX 요법이라는 예방 요법을 받고 있거나 잠재적으로 치명적인 출혈 또는 심각한 출혈 에피소드의 병력이 있는 혈우병 B 환자에게 승인되었습니다. 3.5만 달러의 일회성 비용으로 Carlisle과 UniQure는 이 약이 치료제가 되기를 희망합니다.
애널리스트들은 이번 승인이 이후 단계에서 Carlisle과 제휴하기 전에 처음에 Hemgenix를 개발한 회사인 UniQure에게 최상의 시나리오라고 말합니다. 라벨은 치료를 특정 환자 풀로 제한하거나 "블랙 박스" 경고를 포함하지 않습니다.
UBS 애널리스트인 Eliana Merle은 수요일 보고서에서 "혈우병 유전자 치료 승인에 대한 불확실성과 투자자의 주의를 고려할 때 UniQure의 주요 긍정적 요소이자 스토리의 주요 위험 제거라고 생각합니다."라고 말했습니다.
3.5만 달러의 가격표는 Institute for Clinical and Economic Review의 권장 사항보다 높습니다. 비영리 단체가 가장 많이 말했습니다. 혈우병 유전자 치료 2.5만 달러로 비용 효율적일 것입니다. 이 보고서는 경영진의 의견을 바탕으로 2만 달러에서 3만 달러 사이의 가격을 조사했습니다.
SVB Securities의 애널리스트 Joseph Schwartz는 예상보다 높은 가격이 B형 혈우병 환자 수가 적기 때문일 것이라고 말했습니다. 그럼에도 불구하고 그는 이번 승인이 빈번한 출혈 에피소드와 "부담스러운 예방 요법"의 필요성을 가진 환자들에게 긍정적인 것으로 보고 있습니다.
환자는 Hemgenix 주입 후 XNUMX시간 동안 모니터링됩니다. 그런 다음 잠재적인 간 합병증을 관찰하기 위해 XNUMX개월 동안 매주 모니터링을 받아야 합니다. Schwartz는 Factor IX를 사용한 예방 치료가 일반적으로 매주 제공된다고 지적합니다.
"우리는 이러한 모니터링 요구 사항이 합리적이며 오랫동안 요인 치료, 출혈 및 관절 손상으로부터의 자유화 가능성을 위해 가치 있는 희생으로 간주될 것이라고 믿습니다."라고 그는 보고서에서 말했습니다.
그는 QURE 주식에 대해 우수한 평가를 받았습니다.
UniQure의 다른 유전자 치료 노력
계약 조건에 따라 Carlisle은 Hemgenix의 상업화를 책임지게 됩니다. 그 대가로 UniQure는 최대 1.5억 달러의 추가 마일스톤 지불과 20% 중반에서 XNUMX% 초반 범위의 판매에 대한 로열티를 받게 됩니다. UniQure도 제조권을 가지고 있습니다.
Schwartz는 “UniQure의 미래 현금 흐름 잠재력에 대한 주요 위험 제거 이벤트로 승인을 봅니다.”라고 말했습니다. "우리는 또한 이것이 혈우병 A에 대한 BioMarin의 Roctavian의 승인 가능성에 좋은 징조라고 생각합니다."
승인은 또한 다른 유전자 치료 분야에서 UniQure의 노력에 신빙성을 부여할 가능성이 높습니다. 투자자들은 아마도 헌팅턴병에 대한 회사의 작업에 대해 더 신중할 것입니다. UniQure의 연구에서 14명의 환자 중 XNUMX명이 심각한 부작용을 경험했습니다.
UBS 애널리스트 Merle은 "1단계 및 2단계 업데이트는 2023년 XNUMX분기에 여전히 안내되고 있으며 기능(목표)에 대한 첫 번째 데이터를 통해 프로그램에 유익한 촉매제가 될 수 있습니다."라고 말했습니다.
그녀는 QURE 주식에 대해 매수 등급을 받았으며 목표주가를 42에서 40로 높였습니다.
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출처: https://www.investors.com/news/technology/qure-stock-rockets-after-fda-approves-most-expensive-drug-ever/?src=A00220&yptr=yahoo