생명 공학은 종종 가장 인기있는 분야 중 하나였습니다. MoneyShow 상위 추천 보고서, 미국 최고의 뉴스레터 고문에 대한 연례 설문조사입니다. 올해의 보고서도 예외는 아닙니다. 다음은 내년에 가장 좋아하는 생명공학 아이디어 XNUMX가지 팩입니다.
카사바 과학 (SAVA)는 고위험 고수익 임상 생명공학 회사입니다. 주력 약물 후보는 현재 임상 3상에 있는 알츠하이머 치료제인 시무필람(Simufilam)입니다. 이 주식이 흥미로운 이유는 시무필람이 알츠하이머병의 진행을 늦추는 것이 아니라 알츠하이머 환자의 인지 능력을 향상시키는 것으로 보인다는 것입니다. 승인되면 쉽게 수십억 달러의 의약품이 될 수 있습니다.
2021년 2005월, 인정된 공매도자를 대표하는 법률 회사는 미국 FDA에 Cassava의 Simufilam 임상 시험을 중단할 것을 요청하는 시민 청원서를 제출했습니다. 신경 과학 문서를 참조하십시오.
그 결과 주가는 $120에서 $40로 급락했습니다. 신경 과학 기사의 원본 데이터를 재검토했으며 2021년 XNUMX월에 데이터 조작 주장을 뒷받침할 증거를 찾지 못했다고 밝혔습니다.
이 주장은 분명히 거짓이지만 한동안 주식에 그림자를 드리웠습니다. 그러나 지금은 주가가 호조를 보이고 있으며 지속적으로 상승세를 이어갈 것으로 기대합니다. 다음은 지속적인 상승을 위한 촉매제입니다.
회사는 650개의 임상 3상 연구에 약 1,750명의 환자를 등록했으며 Simufilam의 2개 연구에서 총 3명의 경도-중등도 알츠하이머병 환자를 등록할 계획입니다. 진행 중인 2024상 임상 프로그램의 결과는 XNUMX년 중반에 나올 것으로 예상됩니다.
회사는 또한 장기 약물을 안전하게 평가하고 200개월 동안 인지 변화를 측정하도록 설계된 약 12명의 환자를 대상으로 한 Simufilam의 공개 라벨 연구에서 약물 투여 완료를 발표했습니다. 결과는 대략 2022년 연말에 발표될 수 있습니다.
2022년 36,159월에 두 명의 이사가 힘들게 번 현금으로 주식을 사들였기 때문에 내부자들은 분명히 Simufilam이 효과가 있다고 생각합니다. Richard Barry 이사는 $23.79의 비용으로 $860,223에서 100,000주를 샀습니다. 그리고 Sanford Robinson 이사는 총 $20.69에 $2,069,000로 XNUMX주를 매수했습니다. 회사의 이사가 회사의 주식을 사면 자신감을 불러 일으키는 큰 장점입니다.
우리는 주식을 좋아합니다. Simufilam이 승인되면 주식이 훨씬 더 높아질 수 있습니다. 그러나 이 회사는 단일 의약품 회사이며 의약품 승인에 실패하면 주가가 $1.00까지 떨어질 수 있음을 명심하십시오.
신경분비생명과학
드물기는 하지만 이 약은 큰 판매 제품으로 올해 예상 매출이 1.4억 달러로 작년보다 30% 증가했으며 더 중요한 것은 경영진이 핵심 영역에서 엄청난 기회를 보고 있다는 것입니다. 미국에서만 진단되지 않은 백만 명의 환자(단지 15%만이 진단을 받고 치료를 받고 있다고 생각함)이므로 시간이 지남에 따라 Ingrezza 매출이 쉽게 두 배 이상 증가할 가능성이 있습니다.
Neurocrine은 또한 곧 시장에 출시될 가능성이 있는 또 다른 틈새 제품을 보유하고 있습니다. 발베나진(내년 초에 승인될 가능성이 있음)의 승인을 신청했습니다. 이 제품은 약 25,000명에게 영향을 미치는 비자발적 운동(헌팅턴병의 부작용)을 유발하는 또 다른 질병을 치료합니다.
애널리스트들은 내년에 매출이 20% 증가하고 주당 수익이 거의 4달러에 도달할 것으로 보고 있으며 회사의 우수한 파이프라인이 계속 진행되는 동안 수치를 더 높게 유지해야 합니다. 우리는 의료 및 생명 공학이 다음 발전을 이끌 수 있는 단계가 설정되었다고 생각하며 NBIX는 해당 그룹에서 최고의 개 중 하나처럼 보입니다.
느리게 성장하는 미국 경제는 하방 충격에 취약하며, 특히 세계 경제가 어려움을 겪을 것으로 예상됩니다. 그럼에도 불구하고 우리는 여전히 다음과 같은 XNUMX년 앞선 이익에 대한 선호 아이디어를 가지고 있습니다. 정점 제약
생명 공학 회사의 가장 큰 제품인 Trikafta는 북미, 유럽 및 호주에서 83,000명의 낭포성 섬유증 환자 대부분을 치료합니다. Trikafta는 Vertex 제품 판매의 86%를 차지하지만 경영진은 여전히 더 높은 성장을 기대하고 있습니다.
회사는 다양한 유형의 낭포성 섬유증 환자를 치료하기 위해 Trikafta에 대한 승인을 계속 추구하고 있습니다. Vertex는 다른 국가에서 치료 비용을 상환하도록 유도하려는 노력에 힘입어 이 약물이 잠재적으로 전 세계 낭포성 섬유증 환자의 90%를 치료할 수 있다고 말했습니다.
분명히, 많은 수익을 위해 하나의 제품에 의존하는 것은 주식에 위험을 더합니다. 그러나 Trikafta는 선점자 우위를 누리고 있으며 현재 낭포성 섬유증 시장에서 제한된 경쟁에 직면해 있습니다.
Vertex는 22년 연속 최소 24%의 매출 성장을 달성했으며 영업 이익은 회사가 흑자를 낸 이후 XNUMX년마다 최소 XNUMX% 증가했습니다.
우리는 Trikafta가 여전히 성장할 여지가 있다고 생각합니다. 또한 회사는 알파-1 항트립신 결핍증과 낫적혈구병이라는 유전병을 비롯한 다른 질병에 대한 치료법을 발전시키고 있습니다. 개발 중인 약물이 항상 성공하는 것은 아니지만 이 파이프라인은 유망해 보입니다.
내년 투기 투자자들의 나의 Top Pick은 만 킨드 (MNKD) — 지난 몇 년 동안 제가 가장 좋아하는 주식으로 선택한 주식입니다. MannKind는 현재 주요 제품인 Afrezza(1형 및 2형 당뇨병 환자 모두를 위한 흡입 가능한 형태의 인슐린)에 대한 모든 권리를 보유하고 있습니다. 회사는 "빅 XNUMX" 인슐린 제조업체에 대항하여 이러한 시장에 계속해서 진출하고 있습니다.
MannKind는 이제 프로젝트 파트너와의 라이센스 계약을 통해 시장에 두 번째 제품을 출시했습니다. 유나이티드 테라피 틱스 (UTHR). 이 제품(Tyvaso DPI)은 출시된 지 몇 달밖에 되지 않았지만 이미 블록버스터가 될 조짐을 보이고 있다. MannKind는 United Therapeutics를 위해 제품을 생산하는 대가(소액의 마크업 포함)를 받을 뿐만 아니라 제품의 모든 판매에 대한 로열티도 받습니다.
또한 MannKind는 최근 당뇨병 분야에 이미 진출한 소규모 회사인 V-Go를 인수했습니다. 또한 Receptor Life Sciences라는 개인 회사는 회사의 Technosphere 약물 전달 시스템을 허가하여 간질 및 불안에 대한 칸나비노이드 제품을 개발했습니다.
Receptor Life에서 개발 중인 제품은 아직 시장에 출시되기까지 몇 년이 걸리지만 임상 시험 과정을 진행하면서 추가 마일스톤 지불 및 로열티를 받을 수 있는 가능성이 있습니다(그리고 최종 단계에서 상용화). 프로세스).
나는 주식이 마침내 공정 가치에 더 근접한 수준으로 돌아오기 전에 여전히 운영할 여지가 충분하다고 생각합니다. 결과적으로 투자자들은 주식이 오르기 시작하는 것을 볼 때 이익을 취하는 것에 대해 인내심을 갖도록 권장됩니다. 수년 동안 그랬듯이 MNKD는 5달러 미만의 매우 강력한 구매와 10달러 미만의 구매로 간주됩니다.
아나벡스 (AVXL)은 알츠하이머병, 파킨슨병 및 레트 증후군에서 지금까지 매우 고무적인 결과로 중추 신경계 질환을 치료하기 위한 새로운 약물 후보 개발에 전념하는 바이오 제약 회사입니다.
Anavex의 큰 뉴스는 508개의 동일한 코호트를 테스트한 48명의 환자, 위약 대조, 이중 맹검, 2주, 3b/2상 ANAVEX 73-2(블라카메신 또는 A73-3) 알츠하이머 임상 시험의 예비 데이터 공개였습니다. 위약, 30mg 또는 50mg 경구 투여.
먼저 매우 중요한 두 가지 사항을 지적해야 합니다.
1) 시험 사이트 중 한 곳에서 데이터를 받는 데 지연이 발생하여 회사가 CTAD 알츠하이머 컨퍼런스에서 발표할 일정이 되기 불과 하루 전에 타사 통계 분석 회사의 데이터만 가져왔습니다. 따라서 회사가 당시에 정확하게 보고할 수 있는 내용이 제한되었습니다.
2) 이전 시험에서 가장 좋은 결과 중 일부는 50mg에 대한 것이었습니다. 반면 30mg은 거의 효과가 없었습니다. 그러나 최근에 제시된 모든 분석은 결합 된 단일 코호트로서 30+50 mg 환자, 효능 결과 희석.
따라서 아직 나오지 않은 결과는 회사가 50mg 코호트 자체에 대해 보고하면 훨씬 더 좋아질 것입니다. 48차 종점은 XNUMX주째 인지 저하(ADAS-COG) 및 일상 생활 활동(ADCS-ADL)의 감소였습니다.
이에 대해 회사 측은 “아나벡스 2-73(블라카메신) 연구는 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 임상연구에서 전반적인 인지 및 기능 척도의 임상적 저하가 통계적으로 유의미하게 감소한 것으로 20차 및 핵심 28차 평가변수를 충족했다”고 밝혔다. (MMSE 기준 점수 XNUMX-XNUMX).
그리고 더 중요한 점은 다음과 같습니다. 45% (p=0.033).”
이것은 이것이 Biogen보다 훨씬 더 나은 이 시험에 대해 지금까지 발표된 가장 중요하고 직접적인 결과입니다.
그럼에도 불구하고 levanemab의 빈약한 결과로 인해 두 회사의 시가총액은 하룻밤 사이에 20억 달러 증가했습니다. 대부분의 관찰자들은 이 3상 결과가 FDA 승인을 위한 길을 열어준다고 믿고 있습니다. 그러나 Anavex의 약물은 45b/27상 시험에서 lecanemab을 큰 차이(2% 둔화 vs. 3%)로 이겼습니다.
하지만 여기서 문제는... 바이오젠의 약물은 정맥주사 요법이 필요하다 과 뇌 부종과 출혈(레카네맙의 두 가지 불쾌한 부작용)을 확인하기 위한 주기적인 MRI 알약 주기적인 MRI가 필요하지 않습니다. 거대한 A2-73이 작동한다는 사실을 무시하더라도 이점 더.
이미 공개된 데이터는 레카네맙보다 우월하지만 50mg 단독 코호트 데이터가 나오면 병합군보다 훨씬 좋은 결과가 나올 것이다. APOE85 및 1명의 환자뿐만 아니라 정상 SigmaR2 유전자를 보유하는 3%의 환자에게 더 좋습니다. (여전히 큰 목표 시장입니다.) 그래서 지금까지의 데이터는 고무적이라고 생각합니다. 최상의 뉴스는 아직 나오지 않았으며 2023년에도 여전히 주식이 선호됩니다.
Axonics 변조 기술 (AXNX)는 큰 미래를 가진 작은 의료 기술 회사입니다. 시가 총액이 3.4억 달러인 이 의료 장비 회사는 방광 및 장 실금 치료에 중점을 둡니다. 물론 이것은 매력적인 것이 아닙니다. 나는 정기적으로 의료 행위에서 이러한 문제에 대한 관련 불만을 확실히 듣습니다. 그러나 그것은 마침내 실행 가능한 해결책을 얻고 있는 진정한 건강 문제입니다.
2014년 CDC 연구에 따르면 미국에서 51세 이상 비시설화 인구의 65%가 일종의 장 또는 방광 요실금 삽화를 겪었다는 사실을 고려하십시오. 많은 사람들이 잦은 감염과 기저 질환의 악화로 이어질 수 있는 만성 문제를 발전시킵니다.
이 상태는 남성보다 여성에게 더 흔합니다. 그리고 그것은 육체적으로나 심리적으로 고통받는 사람들에게 영향을 미칩니다. 아마도 고려해야 할 가장 중요한 사실은 인구가 고령화되고 당뇨병과 같은 만성 질환이 증가함에 따라 요실금 발생률도 증가한다는 것입니다.
이 회사는 요실금 환자에게 큰 차이를 만드는 두 가지 제품으로 두 갈래의 전략을 가지고 있습니다. 하나는 천골 자극기(sacral stimulator)로, 근긴장도를 조절하고 방광의 수축 능력을 조절하는 신경에 임펄스를 보내 요실금을 줄이는 전자 임플란트입니다.
다른 하나는 요도 벽에 삽입하여 약해진 근육에 부피를 더해 누출을 줄이거나 방지하는 이식형 영구 젤입니다. 두 제품의 매출은 꾸준히 증가하고 있습니다. 회사는 현재 수익성이 없지만 대차 대조표에 충분한 현금이 있습니다. (공개를 위해 Joe Duarte는 AXNX의 주식을 소유하고 있습니다.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/