알츠하이머 치료제 Leqembi 제조사, 올 여름 FDA의 완전한 승인 기대

일본 제약사 자이 는 올 여름 FDA가 알츠하이머 치료제 Leqembi를 완전히 승인할 것으로 예상하며, 이는 Medicare에 따라 고가의 새로운 항체에 대한 접근을 확대할 것입니다.

Ivan Cheung 미국 최고경영자(CEO)는 지난 XNUMX월 가속 승인을 승인한 FDA가 알츠하이머 초기 치료 방법에 대한 상당한 개선을 입증하기 위해 회사가 신속한 "우선 검토"를 받으면 이르면 XNUMX월에 전체 승인을 할 수 있다고 말했습니다.

Cheung은 목요일 인터뷰에서 CNBC와의 인터뷰에서 "우리는 문자 그대로 26,500개월 정도 떨어져 있다고 이야기하고 있기 때문에 지금 당장 CMS와 확실히 긴급하게 움직이고 있습니다."라고 말했습니다. Medicare 및 Medicaid 서비스 센터는 Eisai가 연간 XNUMX달러로 책정한 Leqembi가 초기 알츠하이머 진단을 받은 환자에게 얼마나 광범위하게 적용되는지를 결정할 연방 기관입니다.

이 약을 개발한 회사는 바이오젠, 100,000년까지 2026명의 사람들이 초기 알츠하이머 진단을 받고 Leqembi에 대한 자격이 될 것으로 예상되지만 진단되지 않은 사람들의 수가 거의 확실히 더 높지만 추정합니다.

알츠하이머 협회는 2,000세 이상의 65명 이상의 사람들이 이 질병으로 인해 경미한 치매에서 중등도 치매로 진행되어 Leqembi를 사용할 자격이 없다고 추정합니다.

초기 알츠하이머병은 일반적으로 65세 이상의 사람들에게 발생하여 인지 장애 및 기타 문제를 일으킵니다. Leqembi는 해당 인구에서 질병의 진행을 늦추는 데 가능성을 보였지만 뇌 부종과 출혈의 위험이 있습니다.

메디케어는 2022년 XNUMX월 질병을 유발하는 플라크를 표적으로 삼는 항체 치료제를 사용하는 레켕비(Leqembi)와 같은 알츠하이머 치료제에 대한 보장을 제한하는 지침을 발표했습니다. Eisai의 현재 가속 승인 상태에 따라 Medicare는 FDA 또는 국립 보건원(National Institutes of Health)에서 승인한 임상 시험에 참여한 사람들의 비용만 부담합니다.

에자이는 XNUMX상 시험을 마쳤다. 더 이상 환자를 등록하지 않습니다. 이것은 매우 부유한 사람들을 제외한 대부분의 사람들이 현재 약을 구할 수 없다는 것을 의미합니다. Cheung은 회사가 현재 Medicare를 통해 Leqembi를 보장받은 환자를 알지 못한다고 말했습니다.

FDA의 "우선 검토" 절차에 따라 전체 승인을 받더라도 Medicare는 Medicare 및 Medicaid 연방 건강 보험 프로그램을 운영하는 기관인 CMS에서 승인한 연구에 등록된 환자에게만 적용 범위를 제한할 수 있습니다.

회사는 XNUMX월에 전체 승인 신청서와 함께 모든 XNUMX상 데이터를 제출했으며 FDA가 신청서를 수락할지 여부에 대해 XNUMX월에 FDA로부터 회신을 받아야 합니다. 기관이 Leqembi의 신청을 우선적으로 검토하기로 결정하면 XNUMX개월 이내에 최종 결정을 내릴 수 있습니다.

임상 시험보다 더 광범위한 CMS 지원 연구에 참여하기로 동의한 Medicare 수혜자는 Leqembi가 전체 승인을 받으면 보장을 받게 됩니다. 그러나 기관이 치료를 뒷받침하는 높은 수준의 증거가 있다고 판단하면 CMS가 제한 없이 더 넓은 범위에 동의할 수 있다고 Cheung은 말했습니다.

"높은 수준의 증거로... 제한은 매우 제한적이거나 제한이 없어야 하며 이것이 Eisai의 입장입니다."라고 Cheung은 말했습니다. "우리는 데이터가 이러한 기준을 충족하기 때문에 Medicare 수혜자가 Leqembi에 대한 광범위하고 간단한 액세스를 방해받지 않고 액세스할 수 있어야 한다고 생각합니다."라고 그는 말했습니다.

의료기관과 대학이 대도시에 집중돼 있기 때문에 메디케어가 보장 범위를 계속 제한하면 시골 사람들은 불이익을 당할 것이다.

이번 달 70명 이상의 의회 의원들은 Xavier Becerra 보건부 장관과 Chiquita Brooks-LaSure CMS 행정관에게 Leqembi에 대한 보장 제한을 완화하여 미국 전역에서 더 많은 접근을 보장할 것을 촉구했습니다.

"농촌 및 소외된 지역에 거주하는 환자, 가족 및 간병인은 치료에 접근할 수 있는 동일한 기회를 가져야 합니다." 의원들이 쓴. "메디케어 수혜자들이 시험을 주최하는 제한된 연구 기관으로 이동하는 데 셀 수 없이 많은 시간을 보내는 것은 막대한 신체적, 재정적 부담입니다."

모든 것이 Eisai의 기대대로 진행된다면 FDA는 완전한 승인을 부여하고 CMS는 Leqembi에 대한 제한 없는 적용 범위를 제공할 것입니다. 이 시나리오에서 Eisai는 약 100,000명의 초기 알츠하이머 진단 환자가 약물 출시 XNUMX년차에 자격이 될 것으로 예상합니다. Eisai는 스위스의 Biogen 공장에 충분한 제조 능력이 있다고 말했습니다.

그러나 Cheung은 Leqembi 출시의 주요 과제는 치료법이 거의 없기 때문에 의사들이 초기 알츠하이머 진단에 적합하지 않다는 점이라고 말했습니다. CMS는 또한 진단 테스트에 대한 광범위한 보상을 제공해야 한다고 Cheung은 말했습니다. 회사에 따르면 여기에는 현재 일생에 한 번으로 제한되는 PET 스캔과 낮은 비율로 상환되는 뇌척수액 검사가 포함됩니다. 

"새로운 진단 절차를 채택해야 할 때마다 시간이 좀 걸릴 것입니다."라고 Cheung은 말했습니다. “그 진단 절차에 대해 환급이 이루어져야 하며 전국의 방사선 전문의와 의료 서비스 제공자가 이를 시작해야 합니다. 그리고 사람들이 그 방법을 빨리 익히는 데 시간이 걸립니다.”라고 그는 말했습니다.

적격 환자의 약 15%가 65세 미만이며 대부분 민간 보험으로 보장된다고 Cheung은 말했습니다. 일부 민간 보험사는 보장 결정을 더 일찍 내리기로 결정할 수도 있지만 대부분 CMS 보장 결정을 기다리고 있다고 그는 말했습니다. Eisai는 개인적으로 보장되는 사람들에게 공동 부담금 지원을 제공할 것이라고 Cheung은 말했습니다.

CEO는 "개인에게 매우 낮은 비용으로 매우 우수한 액세스를 제공하는 더 많은 유연성과 다양한 접근 방식이 있습니다"라고 CEO는 말했습니다. Eisai는 무료로 Leqembi를 제공하는 프로그램 자격 기준을 충족하는 무보험 환자에게.

Cheung은 Leqembi의 연간 비용 26,500달러가 시간이 지나면서 내려갈 것이라고 말했습니다. 현재 치료는 한 달에 두 번 시행되지만 Eisai는 환자가 첫 18개월 치료 후 한 달에 한 번 투여하는 유지 요법을 개발하고 있습니다.

“아직 승인되지 않았습니다. 우리는 내년 회계연도 말까지 유지 투여를 신청할 것으로 예상합니다.”라고 Cheung은 말했습니다. 유지 관리 투약은 Leqembi의 비용을 약 절반으로 줄일 것이라고 그는 말했습니다.

CMS는 지난 XNUMX월 에자이가 인지 저하를 늦추고 뇌출혈과 같은 부작용으로 인한 잠재적 피해에 대한 르켕비의 이점에 대한 질문에 답하는 데이터를 제공하면 적용 범위를 넓힐 것이라고 밝혔다.

CMS 관리자인 Brooks-LaSure는 "제가 강조하고 싶은 것 중 하나는 아시다시피 이 특정 수업에서 [우리는] 이 제품들이 무엇을 할 것인지 배우면서 더 많은 정보를 얻고 싶었다는 것입니다."라고 CMS 관리자 Brooks-LaSure가 화요일에 말했습니다. 기자들과 통화. "그러나 우리는 제조업체와 옹호자들로부터 새로운 데이터를 듣는 데 계속 열려 있습니다."

Eisai는 XNUMX상 시험의 데이터가 높은 수준의 증거로 이러한 질문에 답한다고 Cheung은 말했습니다.

Medicare의 보장 정책은 논란의 여지가 있습니다. 알츠하이머 협회, CMS에 보낸 XNUMX월 편지에서, Leqembi의 완전하고 제한 없는 보도를 요구했습니다. 협회의 최고 정책 책임자인 Robert Egge는 CMS가 기본적으로 미래의 약물 등급을 보장하지 않기로 선제적으로 결정한 것은 이번이 처음이라고 말했습니다.

Medicare 정책은 Eisai와 Biogen이 개발한 또 다른 알츠하이머 항체 치료제인 Aduhelm을 둘러싼 논란에서 비롯되었습니다. FDA는 2021년 해당 치료제에 대한 가속 승인을 승인했다. 기관의 독립적인 고문이 질병을 늦춘다는 증거가 입증되지 않았다는 사실에도 불구하고 말이다. XNUMX명의 고문 FDA의 결정에 사임. 에이 의회 조사 XNUMX월에 Aduhelm의 승인이 "비리로 가득 차 있다"는 사실을 발견했습니다.

메디케어는 지난 XNUMX월 알츠하이머 치료를 위해 뇌 플라크를 표적으로 하는 모든 단일 클론 항체에 대한 보장을 환자에게 혜택을 주는 더 많은 증거를 받을 때까지 제한하기로 결정했습니다.

Egge는 “학급별로 이 일을 해야 할 이유가 없기 때문에 이는 합리적인 정책이 아닙니다.”라고 말했습니다.

세계 최대 신경과학회인 미국신경과학회(American Academy of Neurology)는 이달 초 메디케어에 서한을 보내 전문가들 사이에서 르켕비의 XNUMX상 임상시험이 잘 설계됐으며 데이터가 임상적으로나 통계적으로 유의하다는 데 합의했다고 밝혔다.

임상시험 결과, 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신에 게재, 치료를 받지 않은 사람들에 비해 Leqembi를 받은 사람들에서 인지 기능 저하가 27개월 동안 18% 더 느린 것으로 나타났습니다. 그러나 뇌 부종과 출혈을 경험하는 일부 환자의 안전 문제도 있었습니다.

시카고 지역 임상시험 참가자의 사망도 레카네맙과 관련이 있을 수 있다고 New England Journal of Medicine에 게재된 연구 서한 1 월에

AAN의 오를리 아비추르(Orly Avitzur) 회장은 CMS가 기존의 FDA 승인을 받을 경우 르켕비에 대한 접근이 더 넓어지도록 보장 제한을 개정할 것을 촉구했다.