Ginkgo는 유전자 및 세포 치료 시장을 혼란에 빠뜨리기 위해 새로운 Biopharma 책임자를 고용했습니다.

세포 및 유전자 치료법은 금세기의 가장 기대되는 발명일 수 있습니다. 많은 사람들에게 이러한 돌파구는 충분히 빨리 올 수 없습니다. 세포 요법은 빠르게 진행되는 암 환자에게 희망을 제공하고 겸상 적혈구 빈혈과 같은 유전 질환을 치료하며 심장병 및 당뇨병과 같은 일반적인 상태를 치료할 수도 있습니다. 그러나 진행이 느리고 단일 치료 비용이 최대 $ 3.5 만, 대부분의 환자가 접근할 수 없게 만듭니다. 저는 Ginkgo Bioworks의 Biopharma Manufacturing & Life Sciences Tools의 새로운 책임자인 Behzad Mahdavi와 이야기를 나누었습니다. 신바이오베타 2023, Global Synthetic Biology Conference에서 이러한 생명을 구하는 치료법을 보다 저렴하게 만들기 위해 수행해야 할 작업을 이해합니다.

전통적인 의약품 개발 모델은 부분적으로 높은 가격표에 대한 책임이 있습니다. 업계는 규제가 심하므로 변경 사항을 구현하는 데 오랜 시간이 걸리고 많은 선행 투자가 필요합니다. 혁신은 장기적으로 비용을 절감할 수 있지만 새로운 기술을 온보딩하는 데는 약간의 위험이 수반되며 얼마나 많은 비용 이점을 제공할 수 있는지 알기 어렵습니다. 이것이 바로 대부분의 제약 회사가 효율성을 10~20% 높일 수 있는 프로세스 및 운영 개선에 초점을 맞추는 이유입니다. 그러나 세포 및 유전자 치료 치료법을 더 저렴하게 만들려면 생물학 측면에서 비약적인 발전을 통해 가격을 대폭 낮춰야 합니다. “우리는 생물학으로 돌아가서 그것이 어떻게 작용하는지 더 잘 이해할 필요가 있습니다. 합성 생물학은 우리가 그렇게 하는 데 도움이 됩니다.”

은행 나무 고객이 공학 유기체를 사용하여 바이오 기반 제품을 개발할 수 있도록 도와주는 합성 생물학 플랫폼으로 이름을 올렸습니다. Ginkgo는 맛과 향 에 식품 착색제, 배양 카나비노이드, 스킨케어 성분, 재료, 그리고 더. 그러나 합성 생물학 회사는 성분에만 국한되기를 원하지 않습니다. Ginkgo는 광대한 바이오 치료제 공간으로 플랫폼을 확장했으며, 따라서 Mahdavi가 임명되었습니다. Mahdavi는 새로운 치료법을 상업화한 인상적인 실적을 가지고 Ginkgo에 왔습니다. 가장 최근에는 Catalent Pharma Solutions에서 글로벌 오픈 이노베이션 부사장을 역임했으며 그 전에는 거의 14년 동안 스위스 제조업체 Lonza에서 전략적 혁신 부사장으로 재직했습니다. 이제 Mahdavi는 바이오제약과 합성생물학의 결합을 통해 업계를 혁신할 수 있는 많은 잠재력을 보고 있습니다. “제약은 확립된 모델을 가지고 있으며 그것이 하는 일에 능숙합니다. 그러나 진정한 개선은 생물학적 측면에서 이루어져야 합니다.”라고 Mahdavi는 생각합니다. "이를 위해서는 생물학에 대한 더 나은 이해와 세포 공학을 위한 더 높은 처리량 방법이 필요합니다."

Ginkgo의 플랫폼은 치료용 세포 공학을 위한 풀스택 솔루션입니다. 그들의 다층 실험실 공간 – "파운드리” – Ginkgo의 생물학적 공장은 처리량이 많은 세포 공학을 가능하게 하는 로봇과 첨단 장비를 갖추고 있습니다. 이것은 Ginkgo가 수십만 개의 세포와 분자 화합물을 스크리닝하여 가장 유망한 약물 후보를 식별할 수 있음을 의미합니다. 또한 규모에 맞게 생산하는 데 가장 비용 효율적입니다. 예를 들어, Ginkgo는 Aldevron과의 파트너십을 통해 생산량을 늘릴 수 있었습니다. 10 배 세포 공학 및 생물학적 공정 개선을 사용합니다. Mahdavi는 "즉, [해당 제품을 위한] 공장을 짓고 싶다면 생물학을 개선함으로써 10배 더 작은 공장을 지을 수 있습니다."라고 말합니다.

Ginkgo는 이미 플랫폼으로 초기 성공을 입증했습니다. COVID-19 팬데믹 기간 동안 Ginkgo는 공중 보건 이니셔티브를 만들었습니다. Ginkgo의 동심원, 새로운 감염 핫스팟을 추적하는 데 도움이 되는 테스트 서비스를 제공했습니다. 백신 개발 측면에서 은행나무 모더나와 함께한 mRNA 백신 생산을 위한 최적의 프로세스를 신속하게 발견합니다. COVID-19 외에도 Ginkgo는 최근 다음과의 다른 바이오제약 파트너십을 발표했습니다. 옵티바, 셀렉타, 그리고 머크, 뿐만 아니라 원형, 독점 RNA 스크리닝 플랫폼.

Mahdavi의 작업의 주요 초점은 세포 및 유전자 치료의 잠재적으로 치료 가능한(그리고 수익성이 높은) 분야입니다. FDA 승인을 받은 최초의 세포 치료제 중 하나는 CAR T 세포 치료제 백혈병, 림프종 및 골수종. 이 획기적인 치료법에서는 환자의 면역 세포를 자신의 혈액에서 채취하고 암세포를 표적으로 삼아 파괴할 수 있는 수용체를 추가하여 실험실에서 변경합니다. 이를 위해서는 살아 있는 세포에 정확한 유전적 변화를 주어야 하는데, 이는 쉽지 않습니다. 이것이 CAR T 치료 비용이 평균적으로 $ 700,000 ~ $ 1 억 XNUMX 천만, 그리고 오늘날 대부분의 비용은 수정된 CAR T 세포를 제조하는 데서 나옵니다. 우리는 세포를 조작하는 능력에서 먼 길을 왔습니다. 그러나 셀룰러 아키텍처는 여전히 블랙 박스이므로 이러한 새로운 양식을 구축하는 것이 매우 어렵습니다.

현재 1,000개 이상의 세포 및 유전자 치료 임상 시험 ClinicalTrials.gov에 등록되어 있지만 현재까지 14개만 승인되었습니다. 이러한 시험의 대부분은 아직 1단계 또는 2단계에 있으며, 이는 아직 상용화와 거리가 멀다는 것을 의미합니다. FDA 승인 파이프라인의 성공률이 얼마나 낮은지를 감안할 때 이러한 잠재적 치료법은 시장에 출시되지 않을 것입니다. 그렇기 때문에 성공적인 치료법을 개발하기 위해 가능한 최고의 표적을 발견하기 위해 초기 단계에 투자하는 것이 매우 중요합니다. 합성 생물학 도구 및 워크플로우는 생물학의 복잡성을 관리하도록 설계되어 효과가 있는 세포 기반 치료법을 개발할 때 성공 가능성을 높입니다.

새로운 세포 및 유전자 치료법을 개발하는 비용과 일정을 단축할 수 있는 생물학적 공학을 위한 고처리량 도구에서 상당한 발전이 있었습니다. Ginkgo는 주변에 건물을 지을 수 있음을 보여주었습니다. 10,000개의 CAR T 세포 라이브러리 어떤 것이 가장 유망한 후보자인지 확인하십시오. 예를 들어, 그들은 고갈에 훨씬 더 저항력이 있고 잠재적으로 발달에 사용될 수 있는 세포의 하위 그룹을 발견했습니다. 고형 종양 치료. 생물정보학과 결합된 높은 처리량의 세포 공학을 활용하면 각각의 새로운 목표에 대한 목표 샷 수를 향상시킬 수 있습니다. , 그러나 오늘날에는 10,000만 개의 구조물을 살펴보는 것도 장애물이 아닙니다.”라고 Mahdavi는 말했습니다.

바이오 제약 회사의 경우 이러한 유형의 높은 처리량 규모는 전체 R&D 인프라를 업데이트하기 위해 최신 기술에 막대한 투자를 하지 않고는 달성하기 훨씬 더 어렵습니다. 이것이 바로 이 분야에 대한 특정 전문 지식을 보유한 합성 생물학 회사와 협력하면 바이오제약 분야에서 상당한 비용 절감을 가져올 수 있는 이유입니다. Behzad는 "결국 가장 짧은 시간 내에 최적의 제품과 최적의 제조 조건을 얻는 방법에 관한 것입니다. 이것이 Ginkgo가 바이오 제약에 제공하는 것입니다."라고 말했습니다. 그는 합성생물학이 바이오파마의 약물 개발 파이프라인을 체계적인 방식으로 방해하고 사람들에게 생명을 구하는 치료법을 훨씬 더 빨리 제공하는 데 도움이 될 수 있다고 생각합니다.

감사합니다. 카티아 타라사바 이 문서에 대한 추가 연구 및 보고를 위해. 저는 SynBioBeta의 창립자이며 Ginkgo Bioworks를 포함하여 제가 글을 쓰는 회사 중 일부는 SynBioBeta 컨퍼런스 과 주간 다이제스트.